比如CTX001正在被开发用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血症, 比如单次给予靶向PCSK9的ARCUS核酸酶AAV载体基因疗法, 能够使恒河猴中血清PCSK9和LDL胆固醇长期降低, 以及德克萨斯大学西南医学中心的研究人员使用CRISPR基因编辑来治疗狗的Due肌营养不良症(DMD)……
基因编辑已经是现代医学神奇的又一个巨大的进步!但是, 它并不是完全没有危害的, 也不是完全成熟的。
她看着自己的文档, 写下几个字:《新型基因疗法——如何避免免疫反应的解决方案》。
这篇稿子若是让21世纪的研究基因的科学家看见,估计得惊掉自己的下巴。
因为近期的《自然》里面已经出了一篇篇反对基因编辑,准确点说是警惕基因编辑医疗的文章。
他们的论点是:人体中普遍存在Cas9的抗体,如果使用CIRSPR—Cas9进行治疗,
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